(Medical Xpress)——斯坦福大学医学院和露西尔·帕卡德儿童医院正在研究一种令人惊讶的治疗严重、难以治疗的淋巴系统畸形的潜在疗法：研究人员正在进行一项关于伟哥益处的研究，一种以治疗勃起功能障碍而闻名的药物，尽管它还有其他用途，用于治疗这种淋巴疾病。
这种畸形被称为淋巴管瘤，是单向淋巴通道的过度生长，这些淋巴通道将多余的液体从我们的组织返回到血液中。在极少数情况下，婴儿和儿童的这些通道会异常增大并导致畸形或死亡。 （过度生长可能会阻塞儿童的气道或干扰心肺功能的其他方面。）淋巴管瘤很难治疗，因为过度生长的血管常常与重要器官纠缠在一起，无法通过手术切除。而且这种畸形往往会随着孩子的生长而增长，并随着时间的推移而恶化。
帕卡德儿童医院的医生偶然发现一种常见药物——西地那非，又名伟哥——似乎可以缩小过度生长的血管。他们给一名患有严重淋巴管瘤的儿童服用西地那非来治疗另一种疾病——肺动脉高压，并注意到淋巴管畸形明显缩小。不幸的是，孩子的病情非常严重，最终不治身亡。然而，随后的两名患者服用药物后效果良好。
1 月 25 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一封信描述了斯坦福/帕卡德团队治疗的前三个病例，包括 MRI 扫描和照片，显示患者畸形前后的巨大变化。
“目前还没有针对淋巴管瘤的药物治疗； NEJM 信件的合著者、目前正在进行的淋巴管瘤研究的研究员 Al Lane 医学博士说：“现在可能突然之间就出现了一个。”莱恩是医学院皮肤病学和儿科教授，也是帕卡德儿童医院的儿科皮肤科医生。
该药物解决畸形的机制尚不清楚。淋巴系统是一个由“小管、小吸管组成的网络——西地那非可能有助于打开和排空通道，”莱恩说。
在儿科病例中使用伟哥是有先例的。例如，该药物通常用于治疗儿童肺动脉高压。莱恩说，它对儿童的典型副作用是恶心、头痛和流鼻涕或发烧等感冒症状。自发勃起是可能的，但这是一种罕见的副作用。
莱恩警告说，研究小组在确定是否以及如何常规使用西地那非来治疗这些畸形方面还有很长的路要走。他们现在正在使用 SPARK 的种子资金和 NIH-CTSA 的 Spectrum 患者护理创新资助以及辉瑞提供的药物对少数儿童进行研究，并且他们正在向美国食品和药物管理局的孤儿状况计划申请资金进行更大规模的试验。
“我们认为这可能有效，但我们不知道，”莱恩说。 “我们需要进行安慰剂对照试验。”
然而，莱恩补充说，由于病情如此严重且难以治疗，研究小组认为将早期发现的结果公之于众非常重要。 “我们觉得，如果它真的有效，而且我们有数据表明它确实有效，那么对于没有其他选择的患者来说，至少不知道我们正在观察什么，这是不公平的，”他说。
期刊信息： 新英格兰医学杂志 由斯坦福大学医学中心 提供